Abstract: El síndrome hemolítico urémico (SHU) es una entidad clínica definida por la tríada anemia hemolítica no inmune, trombocitopenia e insuficiencia renal aguda, en la que las lesiones subyacentes están mediadas por un proceso de microangiopatía trombótica (MAT) sistémica. El SHU atípico (SHUa) es un subtipo de SHU en el que los fenómenos de MAT son consecuencia de la pérdida de regulación de la vía alternativa del complemento sobre las superficies celulares de causa genética. El SHUa es una enfermedad ultra-rara que, pese al tratamiento estándar con terapia plasmática, frecuentemente evoluciona a la insuficiencia renal crónica terminal, con elevada mortalidad. En los últimos años, se ha establecido el papel clave que desempeña el sistema del complemento en la inducción de daño endotelial en los pacientes con SHUa, mediante la caracterización de múltiples mutaciones y polimorfismos en los genes que codifican determinados factores del complemento. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la fracción terminal del complemento bloqueando la formación del complejo de ataque de membrana. En estudios prospectivos en pacientes con SHUa su administración ha demostrado la interrupción rápida y sostenida del proceso de MAT, con mejorías significativas de la función renal a largo plazo y con una reducción importante de la necesidad de diálisis o terapia plasmática. En el presente documento se revisan y actualizan los diversos aspectos de interés de esta enfermedad, con especial atención a cómo los recientes avances diagnósticos y terapéuticos pueden modificar el tratamiento de los pacientes con SHUa.

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